首個自主研發抗癌藥在美獲批上市 百濟神州多年研發成果漸落地

    ■本報記者 張敏

    在經歷了終止與新基合作、喜迎安進27億美元入股之后，在美國和中國香港兩地上市的百濟神州迎來了公司歷史上的又一個高光時刻。

    11月15日，百濟神州宣布其自主研發的BTK抑制劑澤布替尼（英文商品名：BRUKINSA，英文通用名zanubrutinib）通過美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批準，用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。

    百濟神州介紹，這意味著澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業自主研發、在FDA獲準上市的抗癌新藥，實現中國原研新藥出海“零的突破”。這也是首款由公司自主研發獲批上市的產品，是公司發展歷程中的重大里程碑。

    受此消息影響，百濟神州港股于11月15日股價上漲6.64%，收于125.2港元/股。

    連續多年投入巨資進行創新研發的百濟神州，此次澤布替尼的獲批，能否使得公司未來業績出現大轉變？

    在11月15日下午緊急召開的新聞發布會上，百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱介紹，針對澤布替尼的商業化進展，目前公司在美國的商業團隊已經建立、培訓完畢。不過，商業化是一個長期工程，對公司盈利狀況的影響也是長期的。

    重磅產品獲批

    淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統的惡性腫瘤的統稱，是全球范圍內發病率增速最快的惡性腫瘤之一。澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。

    百濟神州高級副總裁汪來博士介紹，2012年6月份，公司啟動了澤布替尼的開發項目立項。2019年1月份，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認定”，成為首個獲得該認定的本土研發抗癌新藥。8月份，FDA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請，并授予其優先審評資格。

    汪來博士介紹，目前，澤布替尼還在同時進行16項的臨床試驗，9項注冊性臨床試驗。

    此外，百濟神州已于2018年8月份和10月份，向中國國家藥品監督管理局（NMPA）遞交了澤布替尼針對治療復發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）與復發難治性慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請，并均被納入優先審評通道。

    百濟神州高級副總裁閆小軍表示，澤布替尼目前正在進行積極的審評和核查，希望不久的將來能夠在國內獲批。

    此外，百濟神州備受市場關注的PD-1產品也有了新進展。

    據媒體報道，11月13日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）宣布已結束百濟神州PD-1“替雷利珠單抗”注冊申請的技術審評工作，并已報送國家藥監局進行審批，對百濟神州的品種技術審評建議結論為“批準生產”。

    對此，百濟神州高級副總裁閆小軍介紹，目前已經進入審批的最后階段，“應該是很快了”。

    商業化引關注

    天眼查數據顯示，百濟神州的運營主體為百濟神州（北京）生物科技有限公司，公司經營范圍包括新型抗腫瘤藥物研發、小分子藥物合成研發等。

    作為一家創新藥企，百濟神州至今尚未實現盈利。公司11月13日公布的2019年第三季度業績報告顯示，報告期內公司收入為5014萬美元，2018年同期的收入為5420萬美元。截至2019年9月30日的第三季度的凈虧損3.07億美元，2018年同期的凈虧損1.44億美元。

    作為創新藥企，近年來，百濟神州在研發上的投入遠超A股大部分生物醫藥企業。百濟神州公布的數據顯示，2014年至2018年，公司的研發投入持續增長，累計投入約74.9億元，其中2018年研發投入約46億元。

    百濟神州介紹，截至2019年9月30日的第三季度，公司研發投入為2.37億美元，2018年同期的研發費用為1.48億美元。研發增加主要歸因于正在開展和新啟動的后期關鍵性臨床試驗費用的持續增加、注冊申報準備，以及產品上市前活動和供應相關的生產成本。

    此次澤布替尼的獲批，對公司的影響也引發市場關注。百濟神州介紹，BRUKINSA預計在未來幾周內在美國進行銷售。

    在發布會現場，吳曉濱表示，產品上市、銷售并對公司業績產生影響是一個長期的過程。但未來的研發投入也會繼續。正是巨大的研發投入才助推公司的產品走向世界舞臺。